Novo estudo mostra potencial da nanotecnologia na terapia gênica para cegueira

Um grupo de pesquisadores dos Estados Unidos publicou uma novidade no campo da terapia genética aplicando nanotecnologia. Em um estudo recente, eles apresentaram um método muito eficiente para administrar terapia genética usando nanopartículas lipídicas.

A terapia genética tem sido amplamente utilizada no tratamento de doenças genéticas. Atualmente, o método mais comum de terapia gênica envolve a utilização de vírus, o que acarreta diversos problemas devido ao seu tamanho reduzido e aos altos custos associados à essa técnica. Além disso, a entrega direcionada e eficiente de moléculas terapêuticas ao local desejado tem sido um grande desafio. Em 2017, foi aprovada a primeira terapia gênica para o tratamento de uma forma de cegueira hereditária. Porém, essa abordagem tem a limitação de não conseguir ser tão específica, além de ter um alto custo, de quase dois milhões de reais, para o paciente.  

Tendo isso em vista, os pesquisadores conseguiram superar essas limitações usando a nanotecnologia. Esse novo método consiste na utilização de nanopartículas lipídicas para o fornecimento de RNA mensageiro (RNAm) para dentro do olho (Figura 1). Ele permite criar proteínas para editar as mutações genéticas que afetam a visão. Essas nanopartículas são atraídas diretamente para os fotorreceptores, atingindo especificamente as células do epitélio da retina. Alguns experimentos com roedores e primatas já foram realizados com sucesso. 

As nanopartículas lipídicas apresentam diversas vantagens em relação a terapia gênica tradicional, tais como não têm limitação de tamanho e podem fornecer RNAm evitando edições fora do alvo. Embora haja ainda muito a ser explorado nessa área, esse método apresenta um potencial incrível para oferecer novas opções no tratamento e prevenção da cegueira, e talvez permitir um tratamento mais acessível para a população.

Para mais informações acesse: https://phys.org/news/2023-01-nanotechnology-gene-therapy.html

ou consulte o artigo original: https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.add4623